Можно ли победить синдром Дауна? Ученые сделали первый шаг

🚀 Японские ученые впервые удалили лишнюю хромосому, вызывающую синдром Дауна, с помощью технологии CRISPR
В удивительном прорыве генетики исследователи из Университета Миэ (Япония) применили метод CRISPR-Cas9, чтобы устранить дополнительную копию 21-й хромосомы — именно она является причиной развития синдрома Дауна. Эксперимент провели на человеческих клетках, выращенных в лабораторных условиях.
Этот «трисомный ремонт» позволил клеткам вести себя как здоровые: у них нормализовалась активность генов, улучшился рост и снизился клеточный стресс. Особенно впечатляет, что методика сработала не только в стволовых клетках, но и в зрелых клетках кожи. Это открывает возможности для её применения в различных тканях.
Хотя до клинического использования ещё далеко, данное исследование стало значительным шагом в развитии геномного редактирования. Учёные доказали, что современные технологии позволяют точно удалять не только отдельные гены или их фрагменты, но и целые хромосомы. Это открытие может лечь в основу новых методов регенеративной медицины и лечения генетических нарушений, связанных с аномалиями числа хромосом.
Результаты работы опубликованы в журнале PNAS Nexus. Исследователи подчёркивают: совершенствование CRISPR-технологий способно проложить путь к новым способам борьбы с заболеваниями, вызванными хромосомными отклонениями.