Путь к лечению синдрома Дауна: первый шаг ученых

🚀 Японские ученые впервые удалили лишнюю хромосому, вызывающую синдром Дауна, с помощью CRISPR
В удивительном прорыве в области генетики исследователи из Университета Миэ (Япония) впервые применили технологию CRISPR-Cas9, чтобы устранить дополнительную копию 21-й хромосомы — именно она является причиной синдрома Дауна. Эксперимент успешно провели на человеческих клетках, выращенных в лабораторных условиях.
Этот «трисомный ремонт» привел к тому, что клетки начали вести себя как здоровые: у них нормализовалась активность генов, улучшился рост и снизился клеточный стресс. Особенно впечатляет, что метод сработал не только в стволовых клетках, но и в зрелых кожных. Это открывает перспективы для применения технологии в различных типах тканей.
Хотя до клинического использования еще далеко, данное исследование стало важным шагом вперед в развитии редактирования генома. Ученые доказали, что современные методы позволяют точно удалять не только отдельные гены или их фрагменты, но и целые хромосомы. Это открытие может стать основой для новых подходов в регенеративной медицине и лечении генетических нарушений, вызванных хромосомными аномалиями.
Результаты работы опубликованы в журнале PNAS Nexus. Исследователи отмечают: усовершенствование CRISPR-технологий способно открыть путь к новым методам борьбы с заболеваниями, связанными с хромосомными отклонениями.