Возможен ли прогресс в лечении синдрома Дауна? Ученые сделали первый шаг

🚀 Японские ученые впервые устранили лишнюю хромосому, вызывающую синдром Дауна, с помощью CRISPR
В удивительном прорыве в генетике специалисты из Университета Миэ (Япония) применили технологию CRISPR-Cas9, чтобы удалить дополнительную копию 21-й хромосомы — именно ту, что приводит к развитию синдрома Дауна. Эксперимент провели на человеческих клетках, выращенных в лабораторных условиях.
Успешная “ликвидация трисомии” позволила клеткам вести себя как здоровые: у них стабилизировалась активность генов, улучшился рост и снизился клеточный стресс. Особенно впечатляет, что метод сработал не только в стволовых клетках, но и в зрелых клетках кожи. Это открывает возможности для применения технологии в различных типах тканей.
Хотя до клинического использования еще далеко, данное исследование стало важным шагом в развитии геномного редактирования. Ученые доказали, что современные методы позволяют точно удалять не только отдельные гены или их фрагменты, но и целые хромосомы. Это открытие может лечь в основу новых подходов в регенеративной медицине и лечении генетических нарушений, вызванных хромосомными аномалиями.
Результаты исследования опубликованы в журнале PNAS Nexus. Авторы подчеркивают: дальнейшее совершенствование CRISPR-технологий может привести к разработке новых способов борьбы с заболеваниями, связанными с хромосомными отклонениями.