Возможен ли поиск лекарства от синдрома Дауна? Ученые сделали первый шаг

Японские ученые впервые устранили лишнюю хромосому, вызывающую синдром Дауна, с помощью технологии CRISPR
В удивительном прорыве генетики исследователи из Университета Миэ (Япония) впервые применили систему CRISPR-Cas9, чтобы удалить дополнительную копию 21-й хромосомы, которая является причиной развития синдрома Дауна. Это удалось осуществить в человеческих клетках, выращенных в лабораторных условиях.
Так называемое «трисомное спасение» привело к тому, что клетки начали функционировать, как здоровые: у них нормализовался уровень генной активности, улучшился рост и снизился клеточный стресс. Особенно впечатляет, что подход сработал не только в стволовых, но и в зрелых клетках кожи. Это открывает перспективы для применения метода в различных типах тканей.
Хотя до клинического использования технологии еще далеко, данное исследование стало значительным шагом вперед в развитии геномного редактирования. Ученые продемонстрировали, что современные методы позволяют точно удалять не только отдельные гены или их части, но и целые хромосомы. Это открытие может лечь в основу новых подходов в регенеративной медицине и лечении генетических нарушений, вызванных аномалиями в числе хромосом.
Результаты исследования были опубликованы в журнале PNAS Nexus. Специалисты подчеркивают: усовершенствование CRISPR-технологий может стать ключом к разработке методов борьбы с заболеваниями, связанными с хромосомными отклонениями.